Крутой поворот: от иммуносупрессии до лечения гемофилии

Нобелевскую премию 2018 года по медицине и физиологии получили иммунологи Джеймс Эллисон (США) и Тасуку Хондзе (Япония) за работу, революционизировавшую лечение онкозаболеваний, с формулировкой «за открытие терапии рака путем ингибирования отрицательной иммунной регуляции».

На самом деле номинация этого года — своего рода «повтор»: первую Нобелевскую премию за теорию, описывающую «специфику развития и контроля иммунной системы и открытие принципа производства моноклональных антител» получило трио ученых (Нильс Джерн, Джорж Кехлер и Сезар Мильштейн) еще в 1984 году. Правда, тогда они не могли даже представить, к каким переменам и каким прорывам приведет их работа, начатая еще в далеком 1975 году.

В 1992 году FDA одобрило первое антитело для клинического применения в трансплантационной медицине — оно подавляло реакцию хозяин против трансплантата. Процесс набирал обороты: с 1992 по май 2018 года было разработано и одобрено FDA 80 препаратов на основе моноклональных антител. Так, только за 2017 год утверждение американского регулирующего органа получили 17 таких терапевтических агентов.

По большей части моноклональные антитела применяли (и очень успешно) в онкологии — при лечении разных видов рака крови, опухолей мочевого пузыря, легких, колоректального рака и пр. Затем они внедрились в более широкий спектр медицинских отраслей: ревматологию, дерматологию (лечение псориаза и тяжелых форм атопического дерматита), гастроэнтерологию (болезнь Крона) и т. д.

Буквально недавно «свое» моноклональное антитело получили гематологи: новый препарат позволяет кардинально изменить терапию и качество жизни пациентов с гемофилией А, наиболее распространенной формой этой болезни. Но самое главное, что новый поход позволяет решить проблему резистентности к заместителям фактора свертывания — сегодня больные с ингибиторной формой гемофилии А уже не рискуют истечь кровью при малейшем вмешательстве.

В целом же изменилось качество жизни таких пациентов, да и, пожалуй, сама жизнь. Новое моноклональное антитело вводится подкожно всего лишь один раз в неделю, что разительно контрастирует с режимом многократных внутривенных вливаний. Пациенты больше не зависят от медицинского персонала, поскольку проводить процедуру можно самостоятельно (детям подкожные инъекции могут выполнять родители).

Таким образом, гемофилия А переводится из разряда изнуряющих инвалидизирующих заболеваний во вполне «терпимые», наподобие сахарного диабета.  

По этой причине американские органы здравоохранения даже рассматривают новый метод в качестве кандидата на терапию первой линии: считается, что в долгосрочной перспективе этот подход значительно сокращает расходы на лечение гемофилии А.

Отрадно, что Украина стала десятой страной в мире, в которой зарегистрирован препарат «категории» моноклональных антител для лечения гемофилии и невероятно тяжелой для лечения ее ингибиторной формы.