UniQure возобновляет исследования препарата от гемофилии

Несколько месяцев назад uniQure пережила катастрофическое событие: маленькой компании пришлось прекратить исследования препарата генной терапии гемофилии B, поскольку у регулятора были основания полагать, что ее кандидат этранакоген дезапарвовек является причиной развития гепатоцеллюлярной карциномы у одного участника испытания.

Репутацию этранакоген дезапарвовека удалось восстановить после обзора многочисленных анализов, проведенных независимой лабораторией и проверенных ведущими внешними экспертами. UniQure заявила, что биопсия опухоли обнаружила мало доказательств интеграции вектора AAV5, используемого в препарате, а сам пациент был зачислен в исследование уже в предраковом состоянии. У остальных 54 пациентов, участвовавших в исследовании, каких-либо признаков онкозаболеваний выявлено не было.

Теперь, когда окончательно выяснилось, что экспериментальный препарат не связан со случаем онкозаболевания, остановившего разработку препарата, FDA разрешило дальнейшее проведение исследований этранакоген дезапарвовека.

Биотехнологическая компания незамедлительно отреагировала заявлением о возобновлении испытаний. На фоне этих новостей стоимость акций UniQure выросла почти на 10%.

Также uniQure сообщила, что планирует огласить основные данные программы по развитию этранакоген дезапарвовека во втором квартале этого года.