Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Либо авторизируйтесь через

полезный материал
0 читателей 0 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 304 раз

Клеточная терапия серповидно-клеточной анемии от Sangamo Therapeutics\Sanofi дала первые положительные результаты

Новости Украины - 304
second date304
Клеточная терапия серповидно-клеточной анемии BIVV003, разработанная Sangamo Therapeutics и Sanofi, продемонстрировала первые положительные результаты в исследовании фазы I / II PRECIZN-1 с участием трех пациентов. Читать далее
читайте также Главное за неделю
Фигуранты: компании

Sanofi — диверсифицированная фармацевтическая компания. Её подразделения функционируют более, чем в 100 странах мира. Дочерними структурами Sanofi являются следующие компании: Sanofi Pasteur – производство вакцин; Genzyme – инновационная биотехнологическая компания; Chattem – производство безрецептурных препаратов; Merial – производство ветеринарных препаратов; Zentiva – производство дженериков.

Основные направления работы: развивающиеся рынки; диабет; вакцины; товары для здоровья; инновационные продукты; здоровье животных.

Подробнее о компании
Sanofi (Санофи Украина)
Sanofi
Sanofi — диверсифицированная фармацевтическая компания. Её подразделения функционируют более, чем в 100 странах мира.

Все три пациента с серповидно-клеточной анемией, получавших BIVV003, закончили лечение без осложнений и не продемонстрировали рецидивов в течение периода наблюдения. Этих данных оказалось достаточно, чтобы убедить комитет Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) предоставить этому продукту статус орфанного препарата.

«Хотя в ЕС используются удовлетворительные методы лечения этого заболевания, спонсор представил достаточное обоснование для предположения, что препарат, содержащий аутологичные CD34 + гемопоэтические стволовые клетки с нокаутированным при помощи нуклеазы цинкового пальца геном BCL11A, сможет обеспечить значительную пользу людям с этим заболеванием. Спонсор предоставил предварительные клинические данные, подтверждающие уменьшение вазоокклюзионных кризов, а также долгосрочные эффекты, которые могут устранить необходимость частых переливаний крови», - указано в заключительном протоколе Комитета, посчитавшим, что BCL11A обладает клинически значимыми преимуществами по сравнению со стандартным лечением.

Трое участников, завершивших PRECIZN-1, будут зачислены в исследование следующей фазы, в которое в общей сложности наберут 8 пациентов с тяжелой серповидно-клеточной анемией. Также Sangamo и Sanofi заявили, что вскоре обнародуют данные по своему другому кандидату, ST-400, который проверяется при бета-талассемии.

Sangamo Therapeutics и Sanofi – не единственные разработчики инновационных методов лечения серповидно-клеточной анемии, получившие положительные клинические данные. В январе положительные результаты исследования по проверке эффективности препарата генной терапии опубликовали также CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals. Их кандидат, CTX001, также нацеленный на ген BCL11A, обеспечил похожую эффективность в исследовании начальной фазы.

Pharma.net.ua
По материалам: Geneng news
>
полезный материал
0 читателей 0 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 304 раз
поделитесь с другими
Версия для печати
обсуждение и комментарии
Присоединяйтесь
больше новостей на эту тему