Agios Pharmaceuticals представила новые данные по препарату от серповидно-клеточной анемии

Речь идет о пероральном препарате от серповидно-клеточной анемии митапивате, который позиционируется разработчиком в качестве первого модифицирующего заболевание препарата, предназначенного для этой довольно обширной группы пациентов, не имеющих на сегодня достаточно эффективных вариантов лечения.

Митапиват – первый в своем классе низкомолекулярный аллостерический активатор пируваткиназы R (PKR). Ранее он продемонстрировал в исследованиях неоднозначные результаты, в частности, ослабление эффекта в некоторых группах пациентов. На днях биотехнологическая компания представила более позитивные данные одного исследования с участием небольшой группы пациентов, согласно которым экспериментальный препарат в фиксированной дозе снижал необходимость в переливаниях крови не менее чем на 33% у 10 из 27 пациентов. При этом 6 человек не нуждались в гемотрансфузии в течение 24-недельного периода наблюдения. Результаты, однако, только акцентировали сомнения инвесторов относительно эффективности препарата при серповидно-клеточной анемии, так что на фоне этих новостей стоимость акций Agios Pharmaceuticals снизилась на 8%.

Тем не менее, производитель собирается использовать эти данные для регистрационного досье, предназначенного для регуляторов США и Европе. Полный набор клинических данных по новому препарату будет представлен компанией только в июне.