Препарат генной терапии Sarepta потерпел неудачу в исследовании

Американская биотехнологическая компания сообщила, что их препарат генной терапии следующего поколения SRP-9001, разрабатываемый для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, продемонстрировал эффективность, обеспечив значительное увеличение синтеза дефицитного белка дистрофина.

Тем не менее, SRP-9001 не смог достигнуть в опорном исследовании первичной конечной точки – кандидату Sarepta Therapeutics не удалось улучшить мышечную функцию у мальчиков, страдающих этим смертельным заболеванием.

После объявления этой новости акции Sarepta Therapeutics упали в цене на 53%. Из-за неудачи SRP-9001 пострадала также компания Rival Solid Bio, которая также разрабатывает похожий препарат генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна: стоимость её акций «просела» на 24%.

Пока что массачусетская компания продолжает анализ неоднозначных результатов последнего испытания: среди 20 детей, участвовавших в исследовании, лучше на терапию ответили пациенты в самой младшей возрастной группе, и Sarepta Therapeutics ищет объяснения, почему старшие мальчики отреагировали на SRP-9001 хуже. СЕО компании Дуг Инграма попытался сделать упор на позитиве, заявив об уверенности в «потенциально трансформирующих преимуществах SRP-9001».