FDA стало «жестче» относиться к препаратам генной терапии

Генная терапия – направление, которое долгое время не являлась для FDA приоритетным, в основном, в силу новизны. Однако теперь разработаны более подробные руководства и инструкции о том, как проводить клинические исследования по таким продуктам и какие конечные точки следует в них использовать. Поэтому точка зрения американского регулятора в соотношении риска и пользы препаратов генной терапии тоже изменилась, и некоторые эксперты считают, что FDA несколько подняло планку для таких лекарств.

Так, недавно FDA одобрило первые два генных метода лечения наследственных заболеваний, Luxturna и Zolgensma, в рекордно короткие сроки, всего за полтора года. Но после утверждения Zolgensma в мае 2019 года список утвержденных препаратов генной терапии не пополнился, несмотря на растущий поток инновационных разработок. И недавние негативные решения агентства в отношении таких препаратов как Roctavian от BioMarin Pharmaceutical, заставило задуматься от том, что FDA стало проводить более жесткую политику в отношении новых кандидатов.

Одним из признаков усиления регуляторного контроля являются задержки, связанные с производством препаратов клеточной и генной терапии. За последнее время сразу нескольким компаниям – Sarepta Therapeutics, Voyager Therapeutics, Iovance Biotherapeutics и Bluebird bio – пришлось перенести сроки утверждения своих продуктов после того, как FDA запросило у них дополнительные данные о препаратах, в том числе производственных процессах, связанных с их выпуском.

Со своей стороны представители FDA утверждают, что подобные задержки не связаны с какими-либо изменениями в общей политике агентства, а скорее являются отражением растущей рабочей нагрузки не его сотрудников.