Sanofi возобновляет клинисследования проблемного препарата от гемофилии

Французская группа пришла к соглашению с FDA после изменения протоколов клинисследований, и теперь фитусиран возвращается в разработку с новыми дозами и режимом введения.

Правда, в результате непредвиденных событий запланированные сроки утверждения продукта сдвигаются – в заявлении, отправленном прессе, фармацевтический гигант признает, что пересмотр данных задержат подачу заявок примерно на 18 месяцев.

Фитусиран, указанный генеральным директором Sanofi Полом Хадсоном как один из наиболее перспективных проектов на поздних этапах развития, представляет собой инновационныцй препарат нового класса, который потенциально может излечить от гемофилии обоих типов.

В основе действия препарата, разработанного изначально  компанией  Alnylam, лежит механизм РНК-интерференции. После введения олигонуклеотид, маленькая молекула интерферирующей РНК, снижает уровень антитромбина, нормализуя тем самым свертываемость крови, необходимую для предотвращения кровотечения у пациентов с гемофилией A и B. Собственно, механизм действия фитусирана объясняет природу неблагоприятных событий, зарегестрированных в исследованиях: все они были связаны с непредвиденными тромботическими явлениями.