Alnylam утвердила инновационный орфанный препарат в ЕС

Oxlumo (лумасиран) — первое лекарственное средство нового класса РНК-интерференционных (RNAi) препаратов, предназначенное для лечения первичной гипероксалурии 1-го типа в любом возрасте. Oxlumo помогает остановить синтез оксалата, токсичного метаболита, который непосредственно способствует развитию первичной гипероксалурии 1 типа, которая может привести к терминальной стадии почечной недостаточности. Новый препарат разрешено применять во всех возрастных группах пациентов.

Решение комиссии основано на результатах исследований III фазы ILLUMINATE-A и ILLUMINATE-B, в которых Oxlumo оценивался в когортах взрослых пациентов и детей по-отдельности. Было показано, что препарат Alnylam Pharmaceuticals безопасен и обеспечивает снижение уровня оксалата в моче на 53% по сравнению с плацебо и на 65% по сравнению с исходным уровнем во всех группах пациентов.

Помимо Oxlumo Alnylam Pharmaceuticals преуспела в развитии и других РНК-интерференционных препаратов, ориентированных на лечение орфанных заболеваний, в частности, патисирана (Onpattro), предназначенного для лечения наследственного транстиретинового амилоидоза с полинейропатией, а также гивосирана (Givlaari), разработанного для лечения острой печеночной порфирии.