Vertex выходит за рамки муковисцидоза и терпит неудачу

Лидер в сегменте лечения муковисцидоза Vertex Pharmaceuticals заявила о прекращении развития экспериментального препарата VX-814: в ходе промежуточного испытания исследователи усомнились в безопасности кандидата, разработанного для лечения пациентов с наследственным дефицитом альфа-1-антитрипсина (ААТ).

В испытании проверялось несколько доз VX-814 и, согласно заявлению Vertex Pharmaceuticals, исследователи обнаружили повышение уровня печеночных ферментов у «нескольких» пациентов при разных дозах. У четырех из этих пациентов повышение уровня печеночных ферментов в 8 раз превышало верхний предел нормы. И хотя подобные проблемы вполне возможно решить, фармпроизводитель остановил исследование, потому что препарат не продемонстрировал значимого терапевтического воздействия.

Как и в случае муковисцидоза, дефицит альфа-1-антитрипсина обусловлен генетическими дефектами, приводящими к неправильной укладке белков. Vertex пытается лечить это заболевание двумя пероральными препаратами, которые исправляют неправильную укладку белка: VX-814 и VX-864, который находится на промежуточном этапе проверки. После неудачи VX-814 будет изучаться только второй из них. Компания отметила, что VX-864 структурно отличается от VX-814, однако это, похоже, не успокоило ее инвесторов: акции Vertex Pharmaceuticals потеряли в цене примерно 20%, что стало одним из крупнейших падений стоимости ценных бумаг компании за последние годы.