Экспериментальный препарат от бокового амиотрофического склероза впечатлил неврологов

Сегодня у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС), изнурительным и смертельным неврологическим заболеванием, есть несколько вариантов лечения, но все они далеки даже от удовлетворительных стандартов. Поэтому признаки улучшения выживаемости в исследованиях ранней стадии, которые продемонстрировал экспериментальный препарат AMX0035, привлекли пристальное внимание экспертов, утверждающих, что в данном случае «иметь возможность изменить выживаемость на несколько месяцев – фантастическое достижение».

Биотехнологическая компания из Кембриджа Amylyx Pharmaceuticals провела небольшое исследование, которое показало, что использование AMX0035 замедляет функциональное снижение у людей с быстро прогрессирующим боковым амиотрофическим склерозом. Анализ данных испытания показал, что с момента начала исследования пациенты, которые изначально получали AMX0035, жили в среднем на шесть с половиной месяцев дольше, чем пациенты из контрольной группы – 25 месяцев против 18,5 месяцев соответственно.

Соучредители Amylyx Pharmaceuticals Джош Коэн и Джастин Клее ранее сообщили, что они ведут  переговоры относительно  утверждения этого кандидата с регулирующими органами США, Европы и Канады.

Хотя препарат Amylyx Pharmaceuticals  и вызвал ажиотаж в среде неврологов, исследователи признают, что это не панацея: пациенты, которые его принимали, по-прежнему демонстрировали функциональное снижение. Исследование также ограничивалось только определенным типом пациентов с БАС, так что  компании придется провести более масштабные и длительные исследования с более широкой выборкой пациентов.