Глобальный рынок: ТОП-5 компаний, чья выручка выросла вопреки пандемии 2020 года
Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!
Экспериментальный препарат генной терапии паркинсонизма «работает, но недостаточно»

В Китае признали низкую эффективность своих вакцин от коронавируса
МОЗ закликає приватні компанії та клініки приєднатись до імпорту вакцин від коронавірусу
Україна домовилась про прямі поставки 10 млн доз вакцини від коронавірусу з Pfizer
В ЕМА заявили про наличие связи вакцины AstraZeneca с образованием тромбов
Времена, когда компании, занимающиеся разработкой препаратов генной терапии, извлекали огромную выгоду из данных, полученных по очень небольшому количеству пациентов, канули в Лету. И эту тенденцию демонстрирует случай с компанией Axovant, которая на днях продемонстрировал якобы многообещающие результаты испытания своего продукта генной терапии болезни Паркинсона, AXO-Lenti-PD.
Экспериментальный препарат генной терапии паркинсонизма AXO-Lenti-PD предполагает однократное введение, после которого запускается экспрессия трех генов, кодирующих три ключевых фермента, задействованных в биосинтезе дефицитного для таких пациентов нейромедиатора дофамина.
Эксперты отмечают, что положительные результаты были получены только у двух пациентов из когорты, состоящей из четырех человек. Так что эти достижения не впечатлили рынок: акции Axovant хотя и первоначально выросли, вскоре сразу же упали на 20%.
С другой стороны, препарат на основе лентивирусного вектора AXO-Lenti-PD преодолел планку, установленную Axovant, по крайней мере, у двух оцениваемых пациентов из второй когорты исследования фазы II Sunrise-PD: эти участники продемонстрировали выраженное улучшение моторных функций (на 21 балл по шкале UPDRS, хотя первичная конечная точка была установлена в диапазоне 10-15 баллов). Эти данные указывают на то, что кандидат Axovant превосходит конкурирующий продукт от Voyager Therapeutics/ Neurocrine Biosciences, который показал в исследовании фазы Ib с 15 пациентами улучшение в диапазоне 10-19 баллов.
Тем не менее, аналитики считают, что Axovant, чтобы убедить инвесторов, нужно будет показать больше впечатляющих данных, и, возможно, компании удастся сделать это в грядущем исследовании Explore-PD.


Biogen объединяется со стартапом по редактированию генома
Эксперты ждут более мощных препаратов от Covid-19, чем может предложить Gilead
EMA может утвердить новый продукт генной терапии Bluebird Bio
AbbVie добилась быстрого рассмотрения препарата от травм спинного мозга
Novo Nordisk разработала новый инсулин, который можно вводить раз в неделю
Синтезированы уникальные антибиотики, убивающие резистентные бактерии
Eli Lilly преуспевает в борьбе с РМЖ
Corbus Pharmaceuticals разочаровалась в ключевом проекте
Подтверждена эффективность нового препарата от синдрома Кушинга