Biogen объединяется со стартапом по редактированию генома

Сумма сделки оценивается в 415 миллионов долларов США, 15 из которых будут выплачены авансом. Соглашение с Biogen предусматривает сотрудничество по двум программам, но пока неизвестно, на какое заболевание может быть нацелен второй проект.

Scribe Therapeutics, специализирующаяся на редактировании генов с помощью технологии CRISPR / Cas9, была создана лауреатом Нобелевской премии по химии Дженнифер Дудна (Jennifer Doudna) и специалистом по редактированию генома Бенджамином Оуксом (Benjamin Oakes). По заявлению стартапа, его платформа для редактирования генов сможет преодолеть ограничения других методов CRISPR, а также обойти проблемы нарушения прав интеллектуальной собственности, в свое время остановивших работу других компаний, работающих в этой области.

Основная платформа Scribe Therapeutics, X-редактирование (X-editing), помогает создавать препараты генной терапии с повышенной активностью, специфичностью и биодоступностью по сравнению с конкурирующими продуктами.

Между тем, у Biogen есть в разработке антисмысловые олигонуклеотиды, предназначенные для лечения субтипа наследственного БАС, лицензированные у Ionis Pharma. В частности, экспериментальный препарат тоферсен находится в третьей фазе клинических исследований.