Pfizer и Sangamo надеются вылечить гемофилию после провала BioMarin

Pfizer и Sangamo заявили о начале испытания 3 фазы препарата генной терапии гемофилии А, основной целью которого является определение эффективности кандидата, выраженное в уменьшении количества эпизодов кровотечения через 12 месяцев после введения по сравнению со стандартной схемой терапии факторами свертывания крови.

В новом исследовании более 60 пациентов получат однократную дозу экспериментального препарата гироктокогена фителпарвовек (SB-525) в виде инфузий. После периода наблюдения показатель частоты кровотечений будет сравниваться с частотой кровотечений за шесть месяцев до инфузии SB-525, когда участники получали препараты стандартной заместительной терапии гемофилии А.

Конкурирующий проект BioMarin Pharmaceutical, валоктокоген роксапарвовек, был отклонен FDA в августе этого года после того, как регулирующие органы хватились данных двухлетних наблюдений, позволяющих оценить, надолго ли сохранятся преимущества экспериментального лечения. Агентство посчитало, что собранных клинических данных недостаточно для подтверждения долгосрочной эффективности препарата. Регулятор рекомендовал разработчику дождаться данных двухлетнего наблюдения, то есть утверждение валоктокогена роксапарвовека возможно не ранее 2022 года. Что касается Pfizer и Sangamo, то они намерены предоставить регулятору аналогичные данные после пятилетнего наблюдения.