EMA может утвердить новый продукт генной терапии Bluebird Bio

Возможно, американская компания Bluebird Bio находится всего в нескольких месяцах от одобрения своего продукта генной терапии редкого заболевания, церебральной адренолейкодистрофии, в ЕС – EMA начало процесс быстрого рассмотрения регистрационного досье на препарат, известный как eli-cel. В случае утверждения eli-cel будет продаваться под брендом Lenti-D.

eli-cel создан на основе  аутологичных стволовых клеток пациента и гентически модифицированного вируса, доставляющим  в ядра клеток функциональные копии мутантного гена, ответственного за развитие заболевания. Как заявляет производитель, этот препарат способен  изменить перспективы людей с диагнозом церебральной адренолейкодистрофии, тяжелым нейродегенеративным заболеванием, которое обычно возникает у мальчиков в раннем детстве и вызывает физические и психические нарушения, а также поведенческие расстройства.

Несколько недель назад Bluebird Bio опубликовала новые данные испытания фазы 2/3 STARBEAM, которые показали, что 87% пациентов с диагнозом церебральной адренолейкодистрофии остаются в  живых и не имеют серьезных функциональных нарушений после однократного  введения eli-cel в течение как минимум двух лет.

Bluebird Bio заявила, что также ожидает в середине следующего года регистрации нового препарата в Соединенных Штатах, которая задерживается из-за пандемии коронавируса.