Crown Agents требует засекретить всю информацию о вакцинах, закупленных через организацию для Украины
Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!
FDA утвердило уже третий препарат для лечения мышечной дистрофиии Дюшенна – но до сих пор не знает, работает ли какой-либо из них

Украина хочет участвовать в клиниспытаниях назальной формы индийской вакцины от COVID
Вакцину Pfizer/BoiNTech зарегистрировали в Украине
В Украину прибыла первая партия вакцины Covishield из Индии
Индийскую вакцину от коронавируса зарегистрировали в Украине
FDA одобрило новое лекарство от редкого нейромоторного заболевания, которое выпускает японская компания NS Pharma. Viltepso (вилтоларсен) разрешен для использования у пациентов подтвержденной мутацией гена DMD, которая поддается исключению экзона 53. Таким образом Viltepso можно использовать для лечения около 8% пациентов с МДД.
Вилтоларсен представляет собой морфолиновый антисмысловой олигонуклеотид, то есть препарат класса антисенс-терапии. Являясь структурным аналогом ДНК, молекула связывается с экзоном 53 пре-мРНК дефицитного белка дистрофина, тем самым обеспечивая синтез усеченного, но функционального дистрофина.
Но не было показано, что этот или ранее одобренные препараты от миодистрофиии Дюшенна модифицируют течение болезни, хотя она переходит в менее тяжелую форму, больше походящую на мышечную дистрофию Беккера. Почти четыре года назад FDA утвердило первый такой препарат, Exondys 51 (этеплирсен) от Sarepta, однако его регистрация прошла в ускоренном порядке и при отсутствии четких доказательств клинической эффективности – и препарат, а агентство тогда раскритиковали.
Тем не менее, и на этот раз FDA посчитало, что это увеличение выработки дистрофина с «разумной вероятностью» предсказывает клиническую пользу утверждаемого препарата.


Лекарств разрабатывают все меньше, но зато расширяют их список показаний
MedDay Pharmaceuticals очередной раз провалила испытание препарата от рассеянного склероза
Эксперты ждут результатов испытаний пяти препаратов от болезни Паркинсона
Fulcrum Therapeutics не смогла переориентировать старый препарат GlaxoSmithKline
Lundbeck сдает позиции в неврологии
FDA согласилось рассмотреть заявку Biogen на лекарство от болезни Альцгеймера
FDA утвердило первый пероральный препарат от спинальной мышечной атрофии
Rinvoq от AbbVie подтвердил эффективность при экземе вторым опорным клинисследованием
FDA отвергло французский пластырь от аллергии