Препарат нового класса помогает при реакции «трансплантат против хозяина»

В исследовании ROCKstar с участием 132 добровольцев было показано, что почти три четверти (73%) пациентов с хронической РТПХ, получавших ежедневную пероральную дозу белумосудила, продемонстрировали снижение тяжести симптомов. При этом клиническое улучшение сохранялось не менее шести месяцев после применения экспериментального лекарства. Следует отсетить, что все участники ROCKstar страдали от РТПХ, несмотря на предшествующее лечение по меньшей мере двумя линиями системной терапии. Kadmon заявила, что регистрационное досье на препарат будет готово к концу года.

Белумосудил (KD025) – первый препарат в своем классе и второй ведущий продукт Kadmon. Он представляет собой ингибитор Rho-ассоциированной протеинкиназы-2 (ROCK2), который снижает активность иммунных протеинов, таких как интерлейкины, в частности IL-17 и IL-23. Пока что производитель экспериментального лекарства известен своим препаратом Clovique (триентин гидрохлорид), средством для ля лечения редкого генетического расстройства, известного как болезнь Вильсона.

 Белумосудил также оценивается в испытании средней стадии при диффузном кожном системном склерозе, субтипе системной склеродермии, редкого заболевания, характеризующегося утолщением кожи и повреждением органов.

Есть еще один ингибитор ROCK2, RXC007,который развивает британская биотехнологическая компания Redx Pharma, но его разработчик сосредоточен на терапии фиброзных заболеваний, таких как идиопатический фиброз легких и неалкогольный стеатогепатит.