Препарат от саркомы ожидает приговор FDA

В документе, опубликованном перед заседанием Консультативного комитета по онкологическим лекарственным средствам (ODAC), сотрудники FDA отметили, что «основной проблемой» было то, что низкие показатели ответов на терапию, наблюдаемые в двух когортах, могут не превзойти риски, связанные с приемом препарата.

В каждой группе из 62 и 44 пациентов соответственно было только два полных ответа и 12 частичных ответов. Что касается побочных эффектов, агентство пришло к выводу, что таземетостат хорошо переносится - наиболее распространенными побочными эффектами были боль, усталость, тошнота, снижение аппетита, рвота и запор.

Среди выгод таземетостата следует признать отсутствие конкуренции, то есть вариантов терапии – Epizyme претендует на утверждение при метастатической или местно-распространенной эпителиоидной саркоме, показании, где хирургическое вмешательство невозможно. Эта форма саркомы обычно встречается у молодых пациентов, и при ней пока разрешено использовать только два других препарата: Votrient (пазопаниб) производства Novartis и старый химиотерапевтический препарат доксорубицин. FDA всегда стремится в таких ситуациях предоставить врачам и пациентам альтернативный вариант лечения, но сможет ли убедить комитет общий ответ в 13% среди 106 пациентов в общей сложности?

FDA должно принять решение до 23 января 2020 года, и хотя голосование ODAC ни к чему не обязывает, регулятор редко выступает против своих советников, когда он принимает решения по новым онкопрепаратам.