Два потенциальных блокбастера от серповидноклеточной анемии одобрены всего за несколько дней

Два потенциальных блокбастера от серповидноклеточной анемии одобрены всего за несколько дней

За последнюю неделю сразу два перспективных препаратов для предотвращения вазо-окклюзионных кризов у пациентов с серповидно-клеточной анемией были одобрены FDA.

Спустя всего несколько дней после того, как Novartis добилась прорыва в продвижении своего инновационного препарата кризанлизумаб (Adakveo), предназначенного для предотвращения вазо-окклюзионных кризов у пациентов с серповидно-клеточной анемией, компания Global Blood Therapeutics утвердила еще один продукт, показанный для патогенетического лечения этого наследственного заболевания.

Oxbryta (вокселотор) – пероральное лекарственное средство, усиливающее афинность гемоглобина к кислороду, что позволяет восстановить нормальную форму эритроцитов и предотвратить их деградацию. Таким образом, он обещает стать первым фармакотерапевтическим средством, нацеленным на первопричину заболевания.

Препарат продемонстрировал в испытаниях 51% ответов после 24 недель терапии по сравнению с 6,5% в группе плацебо: производитель называет этот препарат «преобразующим». При этом вокселотор не показал статистически значимого улучшения уровня вазо-окклюзионных кризов, из-за которых пациенты попадают в больницу. Тем не менее, аналитики уверены, что он станет блокбастером с годовым потенциалом продаж в 1,7 миллиарда долларов США.

Производитель заявил, что препарат появится на рынке в течение двух недель и будет стоить около 125 000 долларов США на пациента в год.

Серповидно-клеточная анемия вызывается точечной мутацией, приводящей к образованию аномального гемоглобина, известного как гемоглобин S (HbS). В условиях гипоксии HbS склонен к полимеризации, что ведет к формированию длинных жестких тяжей внутри эритроцитов, в результате чего они приобретают серповидную форму. Аномальная структура эритроцитов вызывает закупорку капилляров и мелких кровеносных сосудов, блокирует кровоснабжение, в результате чего пациенты страдают от гемолитической анемии и сильной боли. Повреждение тканей и органов может привести к опасным для жизни осложнениям, включая инсульт. До сих пор гематологи могли лечить только симптомы этого наследственного заболевания крови, преимущественно поражающего лиц африканского, южноамериканского, южноазиатского, южноевропейского и ближневосточного происхождения.

Похожие материалы