Одобрен новый препарат от фатального нарушения печени

Накопление порфирина может вызвать острые эпизоды порфирии, которые приводят к развитию сильной боли и паралича, дыхательной недостаточности, судорог  и изменений психического статуса. Эти приступы случаются внезапно и чреваты необратимым неврологическим повреждением и смертью.

До сегодняшнего одобрения варианты лечения острой печеночной порфирии обеспечивали лишь частичное облегчение от сильной хронической боли, которая характеризует эти приступы. Новый препарат, одобренный американским регулятором, способен лечить это заболевание, помогая тем самым уменьшить частоту опасных  приступов.

Одобрение нового препарата для подкожного введения, который производит Alnylam, было основано на результатах испытания с участием 94 пациентов с острой печеночной порфирией. Добровольцы, получавшие гивосиран, продемонстрировали снижение частоты приступов порфирии на 70% по сравнению с группой плацебо.