Bluebird Bio получила добро на свой первый продукт

Как и предсказывалось, препарат удалось зарегистрировать сначала в Европе. EMA условно одобрила Zynteglo на основе анализов иммунных клеток пациентов, однократно получивших лечение этим средством. Тесты показали, что они содержали работающий ген бета-глобина, дефицитный у пациентов с талассемией. В ЕС Zynteglo может использоваться для лечения пациентов с трансфузионно-зависимой талассемией в возрасте 12 лет и старше. Компания также заявила, что планирует подать досье на Zynteglo в FDA в этом году.Bluebird Bio проводит и другие клинические исследования этого препарата с целью подтвердить его безопасность и эффективность.

Цена на Zynteglo пока не объявлена. Ранее компания обсуждала модель оплаты с максимальной стоимостью в 2,1 миллиона долларов США, основанную на авансе и последующих выплатах в рассрочку в течение пяти лет при условии, что лекарство поможет пациенту. Аналитики предполагают, что европейский ценник, скорее всего, будет ​​скромнее, возможно, около 1 миллиона евро.