Vertex определилась с третьим ключевым препаратом от муковисцидоза

К своим уже продаваемым лекарствам, тезакафтору и ивакафтору, американская компания добавила новое соединение элексакафтор (VX-445), которое подтвердило свою эффективность в двух клинических исследованиях с участием пациентов с мутациями F508del (наиболее распространенным типом мутации при муковисцидозе).

Ранее компания выпускала двухкомпонентные комбинации на основе тезакафтора и ивакафтора, а также лумафактора, которые в комплексе покрывали примерно половину популяции пациентов с муковисцидозом. Так, например, если ивакафтор подходит всего лишь 4–5% пациентов, то добавление лумакафтора расширяет использование препаратов компании до 40–45%, а более новый тезакафтор увеличил эту цифру до 50%.

Также Vertex Pharmaceuticals тестировала несколько триплетных схем лечения, пытаясь увеличить охват своих пациентов до 90%. Теперь компания решила, что режим тезакафтор, ивакафтор плюс элексакафтор может принести пользу наибольшему числу пациентов с муковисцидозом.

Выбор VX-445 означает, что Vertex Pharmaceuticals фактически прекратила разработку другого кандидата для триплетной терапии муковисцидоза, VX-659.

У экспертов фактически нет сомнений в том, что комбинация с включением VX-445 получит одобрение регуляторов. Однако они высказывают сомнения в отношении коммерческих перспектив новой триплетной терапии, напоминая о том, что компания имеет определенные проблемы с согласованием цен на свои препараты в Великобритании, а также во Франции и Германии.