Препарат Orkambi для лечения кистозного фиброза компании Vertex появится в США

Американский регулятор FDA одобрил Orkambi компании Vertex Pharmaceuticals для лечения пациентов в возрасте 12 лет и старше с кистозным фиброзом с мутациями F508del в гене CFTR.

По словам генерального директора Джеффри Лейдена (Jeffrey Leiden), утверждение комбинированной терапии (Kalydeco/lumacaftor) привнесет фундаментальные изменения в лечение распространенных форм кистозного фиброза. Еще в 2012 г. препарат Kalydeco был одобрен FDA для лечения пациентов в возрасте от 6 лет и старше с мутацией G551D в гене CFTR, пишет FirstWordPharma. 

Утверждение этой заявки Vertex Pharmaceuticals было основано на положительных рекомендациях комитета американского регулятора, несмотря на ряд сомнений экспертов дискуссионной панели касательно эффективности комбинированного использования lumacaftor и Kalydeco. В компании Vertex сообщили, что ежегодные продажи препарата Orkambi могут составить 259 млн долл. с учетом того, что к 2018 г. этот же показатель достигнет отметки в 5 млрд долл.