GoodRx представила новый список из 10 самых дорогих препаратов: на втором месте после Zolgensma «отказник» Merck

Как и всегда, в топе орфанные препараты. Но на этот раз необычно то, что сейчас в десятку самых «голодных» компаний вошли не только игроки из высшей лиги «бигфармы», но и маленькие стартапы, которые никому не были известны еще вчера.

ТОП-10 самых дорогих препаратов: в фокусе – орфанные заболевания и «онкология»

Собственно, последний ТОП-10 по версии GoodRx, где годовая стоимость лечения конкретного препарата указывается с учетом продолжительности терапии, выглядит следующим образом:

Впрочем, GoodRx не просто фиксируют растущие цены на лекарства, но и анализируют, насколько оправдана стоимость того или иного препарата. Как и всегда, аппетиты некоторых фармпроизводителей, фигурирующих в последнем списке, подверглись критике.

ТОП-3 из десяти: справедливость цены

№1. Первым номером в нем числится все тот же «самый дорогой препарат в мире» Zolgensma, который продает Novartis. В США стоимость лечения этим препаратом от спинальной мышечной атрофии равна 2,1 миллиона долларов, хотя она оправдана, если сравнивать эту сумму с уходом за ребенком, страдающим редким инвалидизирующим заболеванием. И то, что цена на Zolgensma справедлива, считает не только швейцарский фармгигант, но и некоторые эксперты.

Считается, что этот препарат генной терапии может излечить, если соответствующая форма заболевания выявлена на достаточно ранней стадии. В частности, на это указывают пациентские организации, утверждающие, что стоимость препарата по-прежнему позволяет значительно сэкономить по сравнению с расходами на уход за маленькими пациентами, страдающими ужасной и смертельной болезнью. Кроме того, лечение можно оплатить пятью ежегодными взносами в размере 425 000 долларов США, а в некоторых европейских странах лечение Zolgensma может обойтись существенно дешевле.

№2 – препарат Zokinvy со средней годовой стоимостью терапии, равной 1 032 480 долларов США. Это лекарство с весьма интересной историей – некогда это был экспериментальный онкопрепарат, от разработки которого в свое время отказалась Merck, сбыв его маленькой и малоизвестной EIGR Pharmaceuticals.

Zokinvy (лонафарниб) – перепрофилированный противоопухолевый препарат, сейчас утвержден для лечения редких случаев прогерии Хатчинсона-Гилфорда (самая тяжелая из форм этого смертельного заболевания, характеризующимся стремительным старением).

К сожалению, Zokinvy не излечивает прогерию. Лонафарниб ингибирует синтез фарнезилтрансферазы, ключевого фермента, отвечающего за развитие болезни – и этого оказывается достаточно, чтобы снизить смертность у пациентов с прогерией. Собственно, Zokinvy может подарить таким людям несколько лет жизни, а это немало, если учесть, что такие пациенты лишь изредка доживают до 15 лет. Согласно данным EIGR Pharmaceuticals, двухлетний прием препарата снижает риск смерти на 77%.

Впрочем, не менее интересно то, что ранее EIGR Pharmaceuticals сообщала прессе, будто планирует установить более доступную цену как для средства от ультра-редких заболеваний, однако, судя по почетному второму месту в списке GoodRx, благие намерения реализовать не удалось.

№. 3 Danyelza (накситамаб), новый онкопрепарат от новой компании Y-mAbs Therapeutics, который был утвержден для лечения нейробластомы высокого риска у детей в составе комбинированной терапии. Тоже продукт с яркой историей: в свое время основатель Y-mAbs Therapeutics заявил, что инициировал этот стартап и разработку антитела, потому что его дочь страдала от нейробластомы, а вариантов лечения этой редкой опухоли практически не было. Теперь, судя по всему, его благородный порыв конвертируется в большие дивиденды.

Новый список из 10 самых дорогих препаратов: кто в хвосте?

Из остальных семи препаратов, фигурирующих в новом списке, по мнению экспертов, как минимум, четыре имеют завышенную цену: № 4, 7, 8 и 9. В основном исследователей GoodRx не устроило постоянное повышение цен на эти лекарства.

• Стоимость Myalept, орфанного препарата, предназначенного для лечения генерализованной липодистрофии, подскочила с 71 306 до 74 159 долларов США за меячный курс терапии. Таким образом, годовая стоимость лечения препаратом Aegerion Pharmaceuticals, составила 889 904 доллара США. Впрочем, это уже никого не удивляет – производитель постоянно повышает его цену, так что он всегда занимает топовые места в рейтингах GoodRx. Хотя следует отметить, что альтернативы у пациентов с этим редким заболеванием нет: Myalept – единственный способ контролировать уровень дефицитного белка.
• Препарат класса ферментозаместительной терапии Brineura (церлипоназа альфа), предназначенный для лечения одной из форм болезни Баттена (наследственное заболевание, относящееся к группе лизосомных болезней накопления), вырос в цене на 2,14%. Как и упомянутый выше «отказник» Merck, Brineura не излечивает болезнь – но этот препарат, восполняя дефицит фермента трипептидилпептидазы-1, замедляет потерю двигательной фунции у некоторых пациентов в возрасте трех лет и старше.
• Blincyto (блинатумомаб) – биспецифическое моноклональное антитело Amgen, используемое уже более пяти лет для терапии острого лимфобластного лейкоза. Компания очередной раз увеличила стоимость своего онкопрепарта, на этот раз на 5,89%.
• И, наконец, номер 9 – орфанный препарат Ravicti, корректирующий генетическое расстройство, которое приводит к повышению уровня аммиака в крови. Horizon Therapeutics, регулярно занимающая лидирующие места в рейтингах производителей сверхдорогих препаратов, повысила цену на Ravicti на 4,8%, и теперь годовой курс обходится в 695 970 долларов США.

Какие бы не приводили аргументы производители, цены на их продукты, мягко говоря, впечатляют. Естественно, высокая – а порой и непомерная – стоимость лечения вызывает у людей, которые сталкиваются с расходами на лекарства, сильное возмущение. И, к сожалению, многим пациентам, живущим с тяжелыми хроническими заболеваниями, эти лекарства недоступны даже в далекой перспективе.