Roche отказалась от разработки препарата для лечения болезни Хантингтона. Пациенты и аналитики переключили внимание на UniQure, Voyager и «компанию»

Швейцарский фармпроизводитель принял решение закрыть программу развития томинерсена – экспериментального препарата для лечения болезни Хантингтона, нейродегенеративного расстройства, сопровождающегося деградацией нервных клеток в головном мозге. Заявляя об этом решении Roche посетовала, что эту новость «будет особенно трудно ее услышать людям с болезнью Хантингтона».

На самом деле, томинерсен – далеко не единственная надежда для таких пациентов: сегодня различные фармкомпании разрабатывают различные методы лечения этого заболевания.

Первый в своем роде

Томинерсен – антисмысловой олигонуклеотид, первоначально разработанный Ionis и в 2017 году лицензированный Roche за 45 миллионов долларов США.

Этот кандидат подавал большие надежды на ранней стадии клинического развития: в исследованиях первой фазы он продемонстрировал дозозависимое снижение уровня дефектного белка, опосредующего патогенез болезни Хантингтона, при которой снижаются когнитивные, моторные и сенсорные функции.

Тем не менее, томинерсен не оправдал надежд в исследовании III фазы: Независимый комитет по мониторингу данных (IDMC – группа независимых ученых-экспертов) отрицательно оценил профиль потенциального преимущества / риска и не рекомендовал Roche продолжать испытание. Швейцарская компания не предоставила дополнительных подробностей, которые бы объясняли столь быстрое решение отказаться от препарата, отметив лишь, что проблем с безопасностью не возникало.

В кругу аналитиков это вызвало подозрения относительно того, что подход с антисмысловыми олигонуклеотидами при этом заболевании не работает, что также повредило позициям конкурирующей группы Wave Life Sciences, которая продвигает сразу два похожих кандидата, доставляемыми интратекально. (В совместной разработке и коммерциализации обоих кандидатов может участвовать Takeda.)

Тем не менее, анализ неудачи томинерсена еще впереди, ну а пока что аналитики обратили внимание на другие фармакотераевтические подходы, разрабатываемые на сегодня для лечения болезни Хантингтона.

Целых два варианта генной терапии

Развитием новых методов лечения болезни Хантингтона занимаются и другие компании. Например, над подобным проектом работает голландская UniQure, создавшая препарат генной терапии АМТ-130 на основе вирусного вектора, а также Voyager Therapeutics, которая подготовила для клинисследований еще один препарат генной терапии, VY-HTT01. Обе компании похвастались успехами своих кандидатов в последних финансовых отчетах, хотя, опять же, без каких-либо подробностей.

Другие подходы

Более «классические» решения предлагают Neurocrine Biosciences и Prilenia Therapeutics, которым удалось довести до ума – и до завершающей стадии развития. Впрочем, в спину им дышат конкурирующие стартапы, и, судя по всему, в ближайшее время они выдадут на гора залп новостей. И наверняка среди них будут хорошие!

* класс секретируемых и мембранных белков, участвующих в сигнальных процессах аксонального наведения