Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Либо авторизируйтесь через

полезный материал
3 читателей 3 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 1377 раз

Рассказ о двух лекарствах

Новости Украины - 1377
second date1377
В январе 2012 года FDA утвердило препарат Kalydeco, ставший первым лекарством для лечения основополагающих причин муковисцидоза. Это было одно из самых быстрых утверждений нового препарата в истории ведомства.
читайте также Главное за неделю
Фигуранты: компании

Компания была основана в 1896 году в Базеле, Швейцария, и на сегодняшний день имеет представительства в 150 странах мира и штат сотрудников более 80 000 человек. Являясь одним из ведущих производителей оригинальных лекарственных препаратов в области онкологии, вирусологии и трансплантологии, компания уделяет особое внимание вопросам сочетания эффективности своих препаратов с удобством и безопасностью их использования.

В группу Рош кроме компании Ф. Хоффманн – Ля Рош входят компании Genentech, США и Chugai, Япония. Деятельность Рош в Украине началась в 1998 году с организацией Представительства. В 2009 году было зарегистрировано ООО “Рош Украина”.

Подробнее о компании

Sanofi — диверсифицированная фармацевтическая компания. Её подразделения функционируют более, чем в 100 странах мира. Дочерними структурами Sanofi являются следующие компании: Sanofi Pasteur – производство вакцин; Genzyme – инновационная биотехнологическая компания; Chattem – производство безрецептурных препаратов; Merial – производство ветеринарных препаратов; Zentiva – производство дженериков.

Основные направления работы: развивающиеся рынки; диабет; вакцины; товары для здоровья; инновационные продукты; здоровье животных.

Подробнее о компании
Roche (Рош Украина) Sanofi (Санофи Украина)
Roche
Компания была основана в 1896 году в Базеле, Швейцария, и на сегодняшний день имеет представительства в 150 странах мира и штат сотрудников более 80 000 человек.
Sanofi
Sanofi — диверсифицированная фармацевтическая компания. Её подразделения функционируют более, чем в 100 странах мира.

Барри Уэрт, Technology Review

В январе 2012 года Управление США по контролю за продуктами и лекарствами утвердило препарат Kalydeco, ставший первым лекарством для лечения основополагающих причин муковисцидоза. Сделало оно это спустя всего три месяца после его экспертизы. Это было одно из самых быстрых утверждений нового препарата в истории данного ведомства. Разработавшая и создавшая препарат компания Vertex Pharmaceuticals назначила за него цену в 294000 долларов в год, и Kalydeco стал одним из самых дорогих лекарств в мире. Компания также пообещала обеспечивать им бесплатно всех больных в США, которые не имеют страховки, и чья страховка не покрывает такте расходы. Врачи и пациенты с энтузиазмом восприняли это лекарство, потому что  оно помогает спасать жизни, и потому что  другого лекарства не существует. Страховые компании и власти с готовностью пошли на расходы.

Спустя несколько месяцев было утверждено лекарство от колоректального рака Zaltrap. Данный препарат был разработан новой биофармацевтической компанией Regeneron, а продавать его стал французский изготовитель лекарств Sanofi. Клинические испытания показали, что Zaltrap действует ничуть не лучше, чем средство от рака Avastin компании Roche, которое в среднем увеличивает продолжительность жизни больных колоректальным раком на последней стадии всего на 1,4 месяца. Тем не менее,  компания Sanofi оценила Zaltrap в 11000 долларов в месяц, что в два раза дороже средства Avastin. Но неожиданно возникло сопротивление. Врачи из нью-йоркского Мемориального онкологического центра Слоуна-Кеттеринга, являющегося одной из ведущих клиник в мире, решили, что прописывать Zaltrap больным нет смысла. Они объявили о своем решении (это был первый случай, когда известные врачи сказали свое решительное «нет» дорогостоящему лекарству от рака) на страницах New York Times. Спустя три недели Sanofi по сути дела уменьшила цену наполовину, введя систему скидок для врачей и больниц. Однако британские здравоохранительные органы заявили, что платить за лечение не будут.

Управление США по контролю за продуктами и лекарствами в 2012 году утвердило 39 новых лекарств – наибольшее количество за последние пятнадцать лет. Это признак того, что фармацевтическая отрасль выбирается из длительного периода застоя. Этому бурно зааплодировала Уолл-Стрит, потому что  у многих компаний заканчиваются патенты на их наиболее популярные продукты, и они могут столкнуться с сокращением прибылей после долгих лет весьма невыразительной исследовательской работы. Большинство новых препаратов либо имеет узкую направленность и предназначено для лечения редких болезней, таких как муковисцидоз, либо лишь немного лучше существующих лекарств от рака. И все они чрезвычайно дороги. 

Но если пристальнее присмотреться к рекламной раскрутке Kalydeco и Zaltrap, то обнаружатся поразительные расхождения в том, как компании оценивают лекарство, и как они обосновывают его цену. Это также свидетельствует о том, что в будущем очень дорогие лекарства станут обычным делом.

Благодаря медицинскому страхованию, сокращению цен за счет доплат и программам расширения доступа к медицине для незастрахованных людей мало кто из американцев тратит даже на самые дорогостоящие лекарства более тысячи долларов в год. Основными покупателями лекарств в США являются не больные и даже не частные врачи (хотя врач может поднять спрос на лекарство), а правительство (в рамках программы Medicare и Medicaid) и частные страховые компании. А поскольку  деньги платят страховщики и государство, компании устанавливают такие цены, которые большинству людей недоступны. На экономическом жаргоне спрос на лекарства «неэластичен в ценовом отношении»: увеличение цен не снижает частоту применения того или иного препарата. Цены устанавливаются и поднимаются в соответствии с возможностями рынка, пока он в состоянии вынести эту нагрузку. А те, кто платят компаниям, будут платить по той цене, которая им выставляется – лишь бы получить эффективное лекарство, не имеющее альтернативы. Так что при установлении цены на лекарство компании задают себе вопросы, не имеющие практически никакого отношения к его реальной стоимости. «Это ненаучно, - сказал ветеран фармацевтической отрасли и бывший гендиректор компании Genzyme Анри Термеер (Henri Termeer). – Это работа на ощупь».

В такой системе изначально заложены проблемы: ведь в ней больше всех платит государство, а врачи, больницы, страховые компании, управляющие аптек, менеджеры по лекарственным компенсациям, фармацевтические фирмы и инвесторы получают огромную прибыль от лечения больных людей вне зависимости от того, насколько в действительности они продлевают жизнь пациентам. Лекарственные компании утверждают, что им просто необходимо зарабатывать миллиарды долларов на лечебных препаратах, так как  в исследовательской работе велик процент неудач, и так как им надо убеждать инвесторов, что вкладывать деньги в исследования это правильно. Это верно, однако верно и то, что Соединенные Штаты, население которых составляет менее 5% от общемировой численности, покупает более 50% всех лекарств в мире, на которые нужен рецепт. И оно покупает их по таким ценам, которые должны обеспечивать субсидии остальному промышленно развитому миру, где те же самые лекарства стоят дешевле, хотя большинство  бедных государств не может их себе позволить даже по таким низким ценам.

Тем не менее,  мы должны задать себе вопрос: когда высокая цена на лекарство является  приемлемой? Пожалуй, это тот случай, когда Vertex выставляет цену 841 доллар за две таблетки в день (и так каждый день в жизни пациента), когда такие таблетки спасают человеку жизнь. И совсем другой случай, когда Sanofi предлагает лекарство от рака, которое в два раза дороже остальных, но никаких заметных преимуществ не имеет.

Ценовой шок

Жестокая болезнь муковисцидоз - это самое распространенное смертельное наследственное заболевание среди людей европейского происхождения. Во всем мире таких больных 70000 человек, и живут они в основном  в Северной Америке и в Западной Европе. Эта болезнь появляется от нарушения структуры и функции белка в мембранах эпителиальных клеток, которые покрывают поверхность человеческого тела и его полости. Этот белок, носящий название муковисцидозного трансмембранного регулятора проводимости (МВТП), является каналом, проводящим ионы. Благодаря ему ионы хлора и вода выходят из клеток и попадают туда. Когда МВТП функционирует неправильно, ионы блокируются, следствием чего является сгущение секретов желез внешней секреции. Это приводит к затруднению оттока и к застою в поджелудочной железе, желудочно-кишечном тракте, а зачастую и в органах дыхания, таких как легкие и бронхи, что чревато летальным исходом. Механизм, лежащий в основе муковисцидоза (другое название кистозного фиброза), поразительно прост (нарушение структуры одного-единственного белка), и в то же время, страшно разнообразен (имеется 1900 известных мутаций вызывающего это заболевание гена). 

Лет пятьдесят тому назад больные муковисцидозом редко доживали даже до подросткового возраста, и эффективных средств устранения разрушительных симптомов этого заболевания было очень мало. (Даже сегодня многим пациентам приходится периодически бить себя по груди, что способствует разжижению скопившейся слизи.) Однако Фонд муковисцидоза, наиболее активно среди благотворительных организаций ищущий средство для его лечения, многое сделал для облегчения жизни тем, кому приходится жить с этим заболеванием. Собрав более 600 миллионов долларов и вложив эти средства в разработку лекарств и терапевтических средств, помогающих продлить жизнь пациентам, фонд добился того, что за счет ослабления симптомов болезни продолжительность жизни больных удалось увеличить почти в три раза. Фонд долгие годы искал партнера, готового заняться разработкой лекарственных средств, решающих лежащую в основе этого заболевания генетическую проблему. В 2000 году он инвестировал деньги в компанию Aurora Biosciences из Сан-Диего, которую на следующий год купила Vertex. Фонд муковисцидоза за несколько лет вложил более 100 миллионов долларов в исследовательскую работу компании и в ее разработки на начальной стадии. 

Kalydeco это один из двух препаратов, разработанных в Vertex для лечения муковисцидоза, и решение начать продвигать именно это лекарство вызвало очень непростые вопросы внутри компании и за ее пределами. У подавляющего большинства людей с этим заболеванием имеются так называемые накладывающиеся мутации. Их деформированный МВТП никогда не добирается до поверхности клетки. Но при помощи Kalydeco можно решить проблему только так называемой пропускающей мутации: в мембране имеется достаточное количество белка, однако каналы открываются на недостаточно продолжительное время, и ионы через них не проходят. Таким средством можно лечить всего четыре процента больных муковисцидозом, что составляет 3000 человек во всем мире. В настоящее время Kalydeco утвержден только для лечения взрослых и детей старше шести лет. Таким образом,  количество тех, кто может принимать данный препарат, составляет 2400 человек. Продвижение лекарства, которое никак не помогает большей части больных муковисцидозом, поставило Vertex и Фонд муковисцидоза (который получает немалые лицензионные платежи) в неловкое положение – ведь они лечат лишь незначительную часть больных, в то время как подавляющее их большинство  живет в ожидании того, когда компания создаст лекарство, помогающее корректировать накладывающиеся мутации. Но с учетом нынешнего состояния науки Kalydeco стал самым быстрым способом для спасения хотя бы некоторых больных. 

Компания Vertex знала, что может назначать высокую цену за Kalydeco, поскольку  клинические испытания показали поразительные результаты. У получавших данное лекарство пациентов были отмечены 17-процентные улучшения в дыхании – а ведь даже 5-процентное улучшение означает существенное увеличение продолжительности и повышение качества жизни. Ни одно другое лекарство даже близко не подошло к тому, чтобы дать такой результат. Благодаря этому лекарству пациенты почувствовали себя намного лучше, и у них появилась надежда на будущее, поскольку  затруднение дыхания и усиление инфекционных заболеваний это верный признак того, что жизнь больного муковисцидозом приближается к концу.

Компания также знала, что ей необходимо убедить страховщиков и врачей в практической целесообразности и рентабельности данного препарата. «Мы говорим о ценности Kalydeco по четырем направлениям, - объясняет главный фармакоэкономист Vertex Кайл Хвидстен (Kyle Hvidsten). – Это тяжесть заболевания, эффективность лекарства, его безопасность и «оценочный порядок пользы». Vertex проанализировала связанные со страховой статистикой исследования и модели оценки стоимости и ценности лекарства с учетом того, что люди, страдающие от муковисцидоза, ежедневно принимают до десяти-двенадцати других препаратов, нуждаются в частой госпитализации, что их состояние с возрастом значительно ухудшается, и что иногда их можно спасти только за счет двойной пересадки легких. Компания сделала прогноз о том, что за счет существенного улучшения показателей дыхания у больных и за счет снижения других факторов риска, таких как слабая усвояемость калорий, Kalydeco может «в два раза увеличить продолжительность жизни у соответствующих больных муковисцидозом». Vertex включила эти данные в свой доклад на 200 с лишним  страниц, в котором ответила на вопросы пульмонологов и прочих экспертов, дающих рекомендации страховщикам о том, за что они должны платить.

В самом начале препарат Kalydeco был едва ли не самым дорогим в мире и стоил почти 300000 долларов в год на пациента. Но поскольку  он оказался высокоэффективным, и у него не было конкурентов, а также в связи со слабым воздействием на бюджет при наличии разных альтернатив, частные и государственные страховые компании в США возмещали его стоимость, а другие страны начали пристальнее присматриваться к его преимуществам. И тем не менее, цена встревожила многих людей. Ценностно-ценовое уравнение Vertex, которое в итоге не решило более масштабных общественных проблем, связанных с тем, кто платит, а кто получает выгоду, не убедило некоторых специалистов. Содиректор Центра муковисцидоза им. Палумбо Дэвид Оренштейн (David Orenstein), председательствующий в комитете по этике детского госпиталя в Питтсбурге, приветствовал утверждение Kalydeco в качестве  лекарственного препарата, однако посчитал, что цена на него способствует серьезному усилению проблемы резкого роста стоимости лекарств.

«Мне кажется, все просто закричали, что, мол, это неправильно», - сказал мне Оренштейн. Он посчитал, что ни ему, ни кому-то другому не удастся изменить цену. Однако Оренштейн полагает, что ему с коллегами не пристало бездействовать. Его центр участвовал в испытании препарата на пациентах. С учетом стоимости других методов лечения муковисцидоза он пришел к выводу, что цена на лекарство может превышать 100000 долларов. Цена, назначенная компанией,  потрясла их, и они решили действовать. Он и четверо его коллег написали письмо, в котором изложили свои тревожные мысли. Подписи под ним поставили еще два десятка специалистов со всей страны. В июле Оренштейн направил это письмо генеральному директору Vertex Джеффри Лейдену (Jeffrey Leiden). Похвалив Kalydeco и отдав должное усилиям компании по борьбе с муковисцидозом, авторы высказали несколько возражений: 

«Мы пишем вам с чувством разочарования и тревоги из-за того, что ваш триумф и заслуга умаляется из-за недобросовестной цены на Kalydeco. Мы понимаем те финансовые сложности, которые связаны с огромными расходами на исследования и разработки, идущими на пользу лишь небольшому количеству пациентов, и на рыночную систему, позволяющую превратить эти достижения в реальность. Тем не менее, несмотря на все ваши программы поддержки больных, компании Vertex не подобает изымать из страховок наших пациентов (в том числе, из государственных программ медицинской помощи, которым и так не хватает средств) по 294000 долларов ежегодно за две таблетки в день (это в десять раз больше той суммы, которую тратит на лекарства обычный пациент). Похоже, что спекулянты просто очень сильно наживаются на боли и страданиях людей … Мы пишем с искренней надеждой на то, что вы найдете в себе смирение, щедрость духа и чувство искренней заботы о людях (не миллионерах), которые получают пользу от этих лекарств. В противном случае у нас возникнут опасения, что им и нашей медицинской системе грозит катастрофа от принципа «какую нагрузку вынесет рынок». 

Лейдену очень хотелось защитить свою компанию и свое лекарство. Он написал Оренштейну ответ, заявив, что с радостью прилетел бы в Питтсбург, чтобы поговорить. Оренштейн, не зная, как отнестись к предложению Лейдена, обсудил его с коллегами. Вместе они решили, что не «хотят выступать в качестве  нравственных судей». Вместо этого они предложили провести встречу в расширенном составе с Лейденом и другими представителями фирмы Vertex на ежегодной Североамериканской конференции по муковисцидозу, которая была запланирована на октябрь 2012 года в Орландо.

Какой ценой?

Лейден отказался дать интервью для этой статьи, однако никто не сомневается в том, что случилось дальше. «Говорил в основном  Джефф [Лейден], - вспоминает Оренштейн. – Он был обаятелен и казался предельно открытым. Он хотел, чтобы такие встречи продолжались. Нам было немного неловко от того, что мы выступает за все сообщество тех, кто лечит и лечится от муковисцидоза, однако он говорил, что ему нужны наши советы, что он хочет сотрудничать. Свое письмо мы написали по поводу цен, но когда он подошел к этому вопросу, его доводы оказались менее убедительными».

Известный исследователь из Калифорнийского университета Сан-Диего Пол Куинтон (Paul Quinton), чья работа на раннем этапе помогла компании Vertex разработать свои подходы, и который сам страдает от муковисцидоза, вспоминает слова Лейдена о том, что на доходы от продаж Kalydeco его компания стремится добиться своей цели – излечить муковисцидоз к 2020 году. Никто не усомнился в заявлении Vertex, ведь у компании была одна схема коррекции самых распространенных накладывающихся мутаций, которую она применяла в опытах на человеке. Кроме того,  все ожидали больших успехов от комбинационного лечения с применением Kalydeco и двух других лекарств, одного - продвигающего белок к поверхности клетки, и другого, открывающего каналы. Но Куинтона логика Лейдена встревожила. «Эта встреча оставила после себя чувство тревоги и неловкости, - говорит он. – Vertex заявляла, что нуждается в нашей поддержке, а иначе котировки ее акций упадут, и ее выкупит какая-нибудь другая компания. Если мы не начнем действовать заодно, цель исцеления к 2020 году не будет досигнута».

Лейден всячески показывал, что он всерьез намерен работать с Оренштейном и с его группой. «Джефф спросил нас, что нам делать дальше, - рассказывает Оренштейн. – Мы провели с ним еще один разговор. Он сказал: «Почему бы вам не приехать к нам в Сан-Диего, чтобы провести встречу? Несколько десятков человек». Этого-то нам и не хотелось – чтобы нас поили и кормили. Я был уверен, что они своими работами сумеют произвести на нас должное впечатление. Но такие большие траты – чтобы всех нас привезти туда, чтобы переманить нас на свою сторону – это вызывало небольшую тревогу. То, что они делали в медицине и индивидуально для пациентов, было здорово, но нам показалось, что они уклоняются от вопроса о ценах». 

За пределами США вопрос о том, какую нагрузку выдержит рынок, решают государственные регулятивные органы, и в такой обстановке компании Vertex труднее добиться того, чтобы все больные могли получать Kalydeco. Когда компания вступила в переговоры с зарубежными государствами, в средствах массовой информации (сначала в Англии, Ирландии и Шотландии, а потом в Австралии, Новой Зеландии и Канаде) начали появляться сообщения о пациентах, особенно детях, которых Kalydeco мог спасти, но они это лекарство не получали, так как их родственникам оно было не по карману. Пресс-секретарь компании рассказала мне в июле, что ведя переговоры о цене, Vertex активно добивается того, чтобы больные в Британии и Ирландии получили возможность  принимать это лекарство. А вот в Канаде пациенты все еще ждут своей очереди. 

Когда Оренштейн впервые написал Лейдену о Kalydeco, его беспокоил тот вопрос, который глава компании мог задать ему: «Хорошо, вы меня убедили. Какова же оптимальная цена?» Оренштейн признается, что он не знает этого. По его словам, Kalydeco это триумф в медицинском плане и источник крупной прибыли в плане финансовом, поскольку  продажи компании превзошли все ожидания, а Фонд муковисцидоза продал недавно часть своих авторских прав за 150 миллионов долларов, пообещав за счет этих средств провести дополнительные исследования. В таких условиях было бы неправильно выдвигать аргументы о безнравственности, расточительстве, алчности и злоупотреблениях в фармацевтической отрасли. Kalydeco, говорит Оренштейн, отличается от других лекарств в следующем: «Сопоставимого с ним лекарства не существует. И это действительно большой успех, придающий лекарству большую ценность. И если единственное, что их беспокоит, это какую нагрузку выдержит рынок, то они получат свою цену». 

На самом деле, в этом году Vertex повысила цену препарата Kalydeco до 307000 долларов. Оренштейн с коллегами и Лейден продолжают искать пути совместной работы, хотя у Куинтона и остальных это вызывает огромное разочарование. «Не хочу показаться лицемерным сукиным сыном, но это действительно меня тревожит», - сказал мне Куинтон. С другой стороны, Оренштейн с большим пониманием относится к таким компаниям как Vertex, которой приходится делать трудный выбор. Видя тех пациентов, которые преобразились благодаря Kalydeco, он признается: «Наверное, это лучший результат из того, что мы имеем».

Затраты это важно 

В мае 1998 года New York Times опубликовала на своей первой странице статью Джины Колаты (Gina Kolata), в которой она всячески превозносила два химических вещества, «способные искоренить любой тип рака, не имея при этом заметных побочных эффектов и резистентности к лекарству – у мышей». Колата написала о результатах исследований Джуды Фолкмана (Judah Folkman) из детской больницы Бостона, который за 30 лет работы помог открыть ангиостатин и эндостатин. В сочетании эти вещества препятствуют притоку крови к опухоли, которая истощается, в то время как ткани вокруг нее остаются в целости. Нобелевский лауреат Джеймс Уотсон (James Watson), открывший совместно с коллегами двойную спираль ДНК, сказал Колате: «Джуда излечит людей от рака через два года». 

На протяжении всей истории фармацевтической промышленности компании стремились к разработке и осуществлению собственных программ, направленных на механизм, названный Фолкманом ангиогенезом. Биоинженерное антитело, блокирующее активность молекулы VEGF, способствующей росту сосудистого эндотелия и развитию кровеносных сосудов, стало первым важным достижением этого механизма. В 2004 году был утвержден препарат Avastin компании Roche для лечения тяжелой формы колоректального рака. В малых дозах его также использовали для лечения дегенерации желтого пятна – распространенной причины слепоты, вызванной аномальным ростом кровеносных сосудов в сетчатке глаза. Между тем, компания Regeneron, обладавшая технологией улавливания молекул VEGF, разработала зив-афлиберцепт, или ловушку для VEGF, которая имела аналогичный способ действия. Воодушевленная успехом Avastin, компания Regeneron создала партнерство с французской фармацевтической фирмой Aventis, которая позднее слилась с Sanofi. Эта компания в августе 2012 года представила Zaltrap. 

За эти годы победить рак не удалось, но возник новый экономический порядок, при котором многие врачи, больницы и клиники стали зарабатывать больше денег с ростом цен на лекарства от рака. Вот почему объем продаж лекарства Avastin, которое может значительно улучшить состояние здоровья лишь у небольшого количества больных, в 2012 году составил 6 миллиардов долларов. Avastin и Zaltrap следует назначать внутривенно в больничных условиях. Онкологические центры и врачебные объединения закупают лекарства по ценам, устанавливаемым производителем, а затем стараются компенсировать затраты за счет повышения цены. Разница между закупочной и продажной ценой дает прибыль.

Нетрудно догадаться, какова позиция многих больниц и врачей в вопросах ценообразования. Конечно, они ощущают страдания своих пациентов и сталкиваются с финансовыми трудностями, однако снижение цен вредит бизнесу. Небольшие клиники на местах, у которых мало денег, не в состоянии закупать в больших количествах дорогостоящие препараты, и поэтому их все чаще вытесняют с рынка крупные университетские больницы и коммерческие онкологические центры, которые сражаются за новые территории, технологии и пациентов. В результате эти передовые медицинские учреждения процветают и в состоянии предложить своим клиентам самые современные и эффективные курсы лечения в мире. Предлагать последние достижения в медицине это правильно. Но это также настоятельная потребность бизнеса. 

В Мемориальном онкологическом центре Слоуна-Кеттеринга, а также в других крупных онкоцентрах список назначаемых лекарств постоянно обновляет консультативная группа, состоящая из медиков и фармацевтов. Эту группу в центре Слоуна-Кеттеринга не очень-то впечатлили данные по препарату Zaltrap. Обсудив его стоимость, эта группа связалась с директором больничного центра по политике в области здравоохранения и лечению Питером Бахом (Peter Bach). Бах ранее работал старшим консультантом у директора-распорядителя Центров по предоставлению услуг Medicare и Medicaid, который отвечает за медико-санитарную помощь 100 миллионам человек. Он часто пишет по вопросам выплаты компенсаций в Journal of the American Medical Association и других изданиях.

«Мы проверили все данные по Zaltrap, - сказал мне Бах. – Мы решили не давать это лекарство больным, исходя исключительно  из того, что оно стоит дороже, а дополнительных преимуществ не дает. Мы понимали, что такого прежде не делалось, однако посчитали, что в этом есть смысл». Вскоре после этого Бах вместе с соавторами, среди которых был заведующий отделением желудочно-кишечной онкологии и главный врач центра Слоуна-Кеттеринга, объявили о решении центра в статье под заголовком «В лечении рака затраты это важно», которую напечатала Times. 

Искаженные приоритеты 

Sanofi отреагировала весьма активно, встав на защиту своего решения по цене. Но поскольку никаких зафиксированных документально преимуществ у Zaltrap по сравнению с Avastin нет, ей пришлось искать другие доводы, не относящиеся к пользе лекарства для пациентов.

Компания отправила своих руководителей проводить разъяснительную работу о том, что цена на лекарство соответствует цене других препаратов «второго эшелона», которые применяются для лечения колоректального рака в качестве  последнего средства, когда никакие стандартные средства и методы не дали результата. В интервью Полу Голдбергу (Paul Goldberg) из издания The Cancer Letter, в котором пишется об исследованиях раковых заболеваний и об их лечении, вице-президент и руководитель коммерческого подразделения Sanofi по онкологии Пол Хоторн (Paul Hawthorne) вместе с коллегами рассказал о принятом решении и о тех процессах, которые привели к нему.

«Мы смотрим на многие вещи, - сказал Хоторн Голдбергу. – Смотрим на текущее состояние рынка; смотрим на то, как что используется; смотрим на количество агентов, которые могут оказаться полезными во втором эшелоне, например, на Erbitux и Vectibix; смотрим на ту стоимость, с которой продукт приходит на рынок, а затем устанавливаем разумную цену. Именно так мы работали, когда запускали в производство Zaltrap».

Но они серьезно просчитались. 8 ноября, спустя три недели после заявления центра Слоуна-Кеттеринга, Sanofi объявила фактически о 50-процентном снижении цен на Zaltrap.

Официальную цену на препарат компания менять не стала, но предложила разного вида возмещения и скидки примерно на 50 процентов. Вот так были искажены приоритеты в продажах Sanofi. По сути дела, это была скрытая форма вознаграждения врачам, которые прописывали своим пациентам Zaltrap. Иными словами,  такое решение было принято не ради снижения цен тем, кто платит, а для создания стимулов врачам и клиникам, чтобы те воспользовались исключительной возможностью и заказывали препарат без промедлений – пока предложение компании в силе. «Внезапно врачи начали получать деньги и от государства, и от Sanofi», - говорит Бах. 

Первоначальная стратегия Sanofi в вопросах ценообразования и последующее снижение цены к выгоде врачей это поразительная демонстрация того, как ценовая политика может вносить перекосы в процесс лечения, когда у врачей и больниц появляются стимулы назначать больным лекарства, которые не приносят им почти никакой пользы. Однако решение центра Слоуна-Кеттеринга также показывает, что одна-единственная влиятельная комиссия, пользующаяся поддержкой своего учреждения, может многое изменить. Подобно тому, как у Vertex возникли трудности с Kalydeco, у Sanofi появились дополнительные проблемы, когда она попыталась проникнуть со своим  Zaltrap в Европу. В июне Национальный институт здравоохранения и усовершенствования медицинской помощи Британии (NICE), следящий за качеством лекарственных препаратов, отказался возмещать затраты на Zaltrap. Институт провел собственную оценку стоимости лекарства в соотнесении с показателем QALY (год жизни с поправкой на ее качество), которым измеряется бремя болезни при оценке стоимости медицинского вмешательства в плане его воздействия на качество и продолжительность жизни. Затраты Государственной службы здравоохранения на пациента составляют около 100000 долларов, и она уже предложила шесть разных видов лечения тяжелой формы колоректального рака. «Хотя независимая комиссия посчитала Zaltrap клинически эффективным средством, - заявил в своем заключении консультативный совет, - его нельзя считать экономически целесообразным с точки зрения Государственной службы здравоохранения». 

Перелом?

В конечном итоге, при установлении цены на лекарство важна его полезность и ценность. Vertex удалось установить свою цену на Kalydeco, потому что  этот препарат реально действует, потому что  ученые из этой компании знают точные генетические характеристики тех людей, которым он поможет, потому что  они смогли продемонстрировать окончательные результаты тщательно организованных и хорошо проведенных клинических испытаний, и потому что  компании удалось сделать так, чтобы это лекарство беспрепятственно доставалось нуждающимся в нем пациентам. Оно действительно помогает в тех случаях, когда уже не может помочь ничто. А Sanofi потерпела неудачу с Zaltrap (пока), потому что  сейчас доподлинно неизвестно, каким будет результат лечения отдельных больных, потому что  выяснить, кому оно пойдет на пользу, можно только дорогостоящим и неэффективным методом проб и ошибок, и потому что  ценность данного препарата в лучшем случае неопределенна, а в худшем – не выше, чем у малоэффективного альтернативного средства, которое наполовину дешевле. 

Если сегодняшние исследования окажутся успешными, у нас будут появляться все новые и новые лекарства от рака, имеющие высокую эффективность при назначении количественно ограниченным группам пациентов с определенными симптомами, подобные Kalydeco, который помогает небольшой группе людей с муковисцидозом. Для такого рода пациентов это обнадеживающая новость, однако стоимость таких лекарств будет еще выше. Уильям Оу (William Oh), возглавляющий отделение гематологии и медицинской онкологии в нью-йоркской больнице «Гора Синай» (Mount Sinai Hospital), считает, что в последние годы в онкологических исследованиях наступил перелом. По его мнению, когда врачам будет подробнее известен генетический состав пациентов, те конкретные мутации, которые провоцируют болезнь, а также когда выявление заболевания на ранней стадии превратится в норму, лечение рака станет более целенаправленным и более эффективным для определенных категорий больных.

«Теперь мы считаем, что лекарства надо разрабатывать для лечения того или иного конкретного нарушения, - говорит Оу. – Десять лет тому назад это было бы неслыханной точкой зрения: тогда ты либо назначал, либо не назначал одно лекарство на всех для лечения рака легких (а им болеет много людей), и потом наблюдал, как оно действует, и действует ли вообще. Но сегодня мы знаем, что если у пациента та или иная конкретная разновидность онкологии, то определенное лекарство поможет ему больше всего. Проблема в том, что говоря о раке, мы сталкиваемся со множеством разных заболеваний, с десятками, а может, и сотнями их разновидностей, с различными отклонениями, которые способствуют развитию раковой болезни. Из-за этого разрабатывать лекарства для каждой конкретной группы исключительно  трудно, а иногда и очень дорого». 

Понимание того, какое сочетание препаратов полезнее всего тому или иному больному – это в конечном итоге единственное, что позволит закрепиться в США методу ценообразования, основанному на ценности и полезности лекарств. Несколько примеров продвижения к этой цели уже имеется. Например, в компании Roche более 60 процентов новых лекарств разрабатывается на основе генетической диагностики, чтобы определить, каким пациентам оно будет полезнее всего. Такие испытания помогут оптимизировать результаты и затраты, и процесс ценообразования новых лекарственных средств станет более рациональным. Оу говорит об этом так: «Мне кажется, все понимают, что это колоссальный приоритет. По сути дела, задача заключается в том, чтобы выяснить, каким пациентам какие лекарства будут полезнее. Это связано как со стоимостью лечения, так и с разнообразием самих заболеваний». 

Хотя изобретение таких узконаправленных и более эффективных препаратов влечет за собой повышение цен, эти исключительно результативные и очень дорогие лекарства типа Kalydeco, которые иногда называют «сиротами» (из-за отсутствия родственных средств), могут ужесточить требования к установлению цен на все новые лекарственные препараты. Если компании будут в состоянии более точно определять воздействие новых лекарств и тех пациентов, которым они больше всего на пользу, им, наконец, удастся устанавливать на них цену в соответствии с их подлинной ценностью и полезностью. И в таком случае общество само будет решать, правильно назначена цена или нет.

Pharma.net.ua
>
полезный материал
3 читателей 3 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 1377 раз
поделитесь с другими
Версия для печати
обсуждение и комментарии
Присоединяйтесь
больше новостей на эту тему