Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Либо авторизируйтесь через

полезный материал
0 читателей 0 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 243 раз

Генетический тест – драйвер роста целого класса орфанных препаратов

Новости Украины - 243
second date243
ДНК-тест, определяющий синдром ломкой X-хромосомы, вероятно, активизирует исследовательскую деятельность, направленную на поиск лекарства от наследственного заболевания, приводящего к серьезным нарушениям интеллектуального развития.
читайте также Главное за неделю

Не все разработчики диагностических тестов in vitro запрашивают официальное одобрение FDA для своих продуктов – тому свидетельство всплеск продаж домашних экспресс-тестов для определения нового коронавируса. Но компания Asuragen любит делать все чин чином, и теперь ее тест для выявления синдрома хрупкой (ломкой) X-хромосомы стал первым продуктом для диагностики этого расстройства, получившим регуляторное разрешение.

Как и для чего работает новый ДНК-тест?

Анализ крови AmplideX, разработанный от Asuragen, теперь можно использовать для диагностики синдрома хрупкой X-хромосомы. Для этого AmplideX будут использовать в сочетании с семейным анамнезом и клиническими признаками расстройства. Также этот генетический тест можно применять для выявления мутаций гена FMR1 у здоровых взрослых.

AmplideX оценивает количество повторов сегмента CGG в FMR1, на основе чего классифицирует пациентов по четырем категориям: норма, промежуточная, премутация или полная мутация (синдром хрупкой Х-хромосомы). Женщины с премутацией имеют повышенный риск рождения ребенка с хрупким Х, мужчины с премутацией имеют высокий рис передачи заболевания своим дочерям.

ДНК-тест

ДНК-тест – больше чем диагностика

Появление генетического теста, проверенного FDA говорит о том, что его точность превышает 95%, и эксперты считают, что это ускорит разработку препаратов для лечения синдрома хрупкой X-хромосомы. К тому же, как заявляет FDA, синдром ломкой X-хромосомы является наиболее распространенной причиной унаследованных нарушений интеллектуального развития (средний IQ мужчин с этим синдромом ниже 55). И пока что агентством не утверждено ни одного лекарства, разработанного специально для лечения этого состояния.

Тем не менее, более пяти таких проектов с разным механизмом действия уже находятся на стадии разработки, хотя только несколько из них вошли в фазу активных испытаний. И только один из этих экспериментальных препаратов, Zygel от Zynerba Pharmaceuticals, перешел на III стадию клинических исследований.

Экспериментальные проекты, которые «подстегнет» утверждение генетического теста AmplideX

Проект

Компания

Механизм

Исследования

Phase III

Zygel

Zynerba Pharmaceuticals

Cannabinoid receptor agonist

Первое – фазы II/III, Connect-FX (NCT03614663), данные к лету 2020-го; второе – фазы II/III (NCT03802799), данные к 2022-му

SF-679/SF-775

Confluence Pharmaceuticals

Агонист рецептора Gaba

Проект предположительно заброшен

Phase II

OV101

Ovid/ Lundbeck

Агонист рецептора Gaba A

Исследование фазы II Rocket (NCT03697161), данные к лету 2020-го

BPN14770

Tetra Therapeutics

Регулятор фосфодиэстеразы

Исследование фазы II у взрослых мужчин (NCT03569631) закончено в декабре 2019-го

Ganaxolone

Marinus Pharmaceuticals

Регулятор рецептора Gaba A

Сейчас не разрабатывается по этому показанию

Trofinetide Oral

Acadia/ Neuren

Регулятор инсулиноподобного фактора роста-1

Сейчас не разрабатывается по этому показанию

AMO-01

Bellus Health/AMO Pharma

Ингибитор киназы, регулируемой внеклеточными сигналами

Предположительно готов начать исследования 

FX = ломкая X-хромосома. Source: EvaluatePharma, clinicaltrials.gov & company websites.

Лекарства от наследственных заболеваний: фавориты аналитиков

Данные клинического исследования фазы II/III, которые поступят уже в этом году, покажут, станет ли Zygel первым терапевтическим средством, утвержденным для лечения синдрома хрупкой X-хромосомы. Механистически Zygel отличается от более ранних и неудачных «X-проектов», таких как AFR056 от Novartis и STX209 от Seaside Therapeutics. В плацебоконтролируемом испытании Connect-FX оцениваются две дозы агониста каннабиноидных рецепторов, которые вводятся каждые 12 часов в виде трансдермального геля. Первичной конечной точкой были выбраны изменения в поведении после 14-й недели применения экспериментального препарата. Следует сказать, что в предыдущем испытании фазы II с участием 18 пациентов Zygel достиг первичной конечной точки – статистически значимого снижения уровня тревожности, депрессии. Неизвестно, повторит ли он этот успех в фазе III, но если да, то его, возможно, одобрят уже к середине 2021 года. Если это случится, Zynerba Pharmaceuticals преуспеет: только в США более 70 000 нуждающихся в таком лечении пациентов, и 50% пенетрации сделают препарат блокбастером. Компания заявила, что намерена оценить Zygel примерно в 30 000 долларов в год.

Данные о другом кандидате, агонисте рецептора Gaba A, могут поступить этим летом, но на этот раз кандидат завершает только вторую фазу. Исследование препарата OV101, лицензированного Ovid Therapeutics у Lundbeck, оценивает три режима введения. Первичной конечной точкой является снижение частоты нежелательных проявлений через три месяца.

Фаза II исследования BPN14770 у мужчин с хрупкой X-хромосомой, проводимая Tetra Therapeutics, должна была завершиться в декабре 2019 года, но до сих пор не опубликовано никаких результатов. Ганаксолон от Marinus Pharmaceuticals прошел проверку в исследовании на подтверждение концепции, соответственно тоже должен был вступить в игру. Но на данный момент компания не разрабатывает проект в этом направлении, хотя заявила, может продолжить эту работу в будущем. Возможно, новый виток развития запустит удача проекта Ovid Rocket, которая интерес к модуляторам рецептора Gaba A в качестве средств от синдрома хрупкой X-хромосомы.

В целом, несмотря на всплеск оптимизма под влиянием утверждения ДНК-теста AmplideX, аналитики рассматривают судьбу этих кандидатов по большей части с долей скепсиса: фармакотерапия синдрома хрупкой X-хромосомы – очень сложная задача, с которой в свое время не справились гораздо более крупные компании. Но, с другой стороны, синдром ломкой X-хромосомы – хоть и орфанная, но довольно распространенная патология, и, по статистике, 46% мировых блокбастеров – это первые в своем классе препараты. Так что «сиротским» кандидатам есть к чему стремиться.

Pharma.net.ua
По материалам: Evaluate
>
полезный материал
0 читателей 0 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 243 раз
поделитесь с другими
Версия для печати
обсуждение и комментарии
Присоединяйтесь