Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Либо авторизируйтесь через

полезный материал
0 читателей 0 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 244 раз

EMA может утвердить новый продукт генной терапии Bluebird Bio

Новости Украины - 244
second date244
Европейский регулятор начал процесс рассмотрения заявки американской Bluebird Bio на регистрацию препарата от офранного заболевания, церебральной адренолейкодистрофии. Читать далее
читайте также Главное за неделю

Возможно, американская компания Bluebird Bio находится всего в нескольких месяцах от одобрения своего продукта генной терапии редкого заболевания, церебральной адренолейкодистрофии, в ЕС – EMA начало процесс быстрого рассмотрения регистрационного досье на препарат, известный как eli-cel. В случае утверждения eli-cel будет продаваться под брендом Lenti-D.

eli-cel создан на основе  аутологичных стволовых клеток пациента и гентически модифицированного вируса, доставляющим  в ядра клеток функциональные копии мутантного гена, ответственного за развитие заболевания. Как заявляет производитель, этот препарат способен  изменить перспективы людей с диагнозом церебральной адренолейкодистрофии, тяжелым нейродегенеративным заболеванием, которое обычно возникает у мальчиков в раннем детстве и вызывает физические и психические нарушения, а также поведенческие расстройства.

Несколько недель назад Bluebird Bio опубликовала новые данные испытания фазы 2/3 STARBEAM, которые показали, что 87% пациентов с диагнозом церебральной адренолейкодистрофии остаются в  живых и не имеют серьезных функциональных нарушений после однократного  введения eli-cel в течение как минимум двух лет.

Bluebird Bio заявила, что также ожидает в середине следующего года регистрации нового препарата в Соединенных Штатах, которая задерживается из-за пандемии коронавируса.

Pharma.net.ua
По материалам: Pharma phorum
>
полезный материал
0 читателей 0 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 244 раз
поделитесь с другими
Версия для печати
обсуждение и комментарии
Присоединяйтесь