Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Либо авторизируйтесь через

полезный материал
0 читателей 0 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 163 раз

Генная терапия гемофилии: Biomarin и Pfizer представили обнадеживающие данные

Новости Украины - 163
second date163
Ежегодное собрание Всемирной федерации гемофилии прошло не без приятных сюрпризов: Pfizer и Biomarin воспользовались мероприятием и представили результаты КИ своих кандидатов. Читать далее
читайте также Главное за неделю
Фигуранты: компании

Начав со скромного предприятия по производству тонкой химии, Pfizer вырос в крупнейшую фармацевтическую компанию, лидера мирового фармацевтического рынка.

Pfizer занимает лидирующее положение в области разработки новых препаратов для лечения диабета, онкологических и сердечно-сосудистых заболеваний. Компания ежегодно инвестирует порядка 7,5 млрд долларов в научные исследования, направленные на создание новых эффективных лекарств. Компания работает более чем в 150 странах мира. Научно-исследовательские центры находятся в Великобритании (Сэндвич) и США (Гротон и Новая Англия, Ла Хойа, Сент-Луис, Ринат, Кембридж).

Подробнее о компании
Pfizer (Pfizer)
Pfizer
Компания Pfizer была основана в 1849 году в Бруклине, сейчас головной офис компании находится в Нью-Йорке.

Biomarin опережает конкурентов в скорости разработки препарата генной терапии Valrox (BMN 270), предназначенного для лечения гемофилии А. Но, к сожалению, в конечном итоге это не имеет особого значения: эффект такого лечения недолговечен. Данные четырехлетнего наблюдения, озвученные на ежегодной конференции Всемирной федерации гемофилии, показали, что фактор свертываемости пролеченных пациентов со временем продолжает снижаться.

Тем не менее, на данный момент большинство пациентов, которым ввели препарат Biomarin, все еще получают пользу от лечения: среднее число кровотечений в год сократилось с 16,3 до 1,3. Отрадно, что эти показатели остаются стабильными даже после того, как снижается экспрессия генов, поэтому представляется весьма вероятным, что регуляторы ЕС и США позволят Biomarin начать продажу продукта в ближайшие пару месяцев.

Тем временем, Pfizer и Sangamo Therapeutics представили на той же конференции данные с наибольшей продолжительностью ответа, который обеспечил их кандидат. Результат их исследования обнадеживают, поскольку ни у одного из пяти участников, получавших препарат, известный как гироктокоген фительпарвовек, не было зарегистрировано случая кровотечения. Также пациенты не нуждались в инфузиях фактора свертывания VIII: его активность поддерживалась на уровне в среднем 64,2%.

Правда, еще слишком рано оценивать долговечность терапевтического ответа на гироктокоген фительпарвовек, хотя примечательно, что Pfizer и Sangamo Therapeutics достигли выраженного уровня активности фактора свертывания VIII при меньшей дозе, чем Biomarin.

Pharma.net.ua
По материалам: Evaluate
>
полезный материал
0 читателей 0 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 163 раз
поделитесь с другими
Версия для печати
обсуждение и комментарии
Присоединяйтесь