Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Либо авторизируйтесь через

полезный материал
0 читателей 0 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 241 раз

UniQure начала испытание препарата от болезни Хантингтона

Новости Украины - 241
second date241
Первый пациент получил перспективное лекарство AMT-130 для лечения болезни Хантингтона. В данном КИ также примет участие и второй пациент, который получит плацебо. Читать далее
читайте также Главное за неделю

Биотехнологическая компания из Нидерландов заявила о том, что первый пациент получил ее препарат генной терапии, разработанный для лечения болезни Хантингтона, нейрдегенеративного расстройства, сопровождающегося деградацией нейронов в головном мозге.

Всего в первое исследование кандидата UniQure включили два пациента, один из которых получит плацебо.

Препарат генной терапии под названием AMT-130 является одним из двух ведущих кандидатов компании, которые UniQure проверяет в испытаниях на людях. Второй, средство от гемофилии В, скоро закончит исследование завершающей фазы, после чего разработчик подаст его в 2021 году на регистрацию.

АМТ-130 сконструирован на основе вирусного вектора: распространенный вирус, модифицированный для доставки «полосок» нуклеиновой кислоты, курректирует экспрессию мутантных генов, которые опосредуют заболевание. Это первый препарат генной терапии, проверяющийся на у пациентах с болезнью Хантингтона. Аналогичный продукт для лечения болезни Хантингтона создает Voyager Therapeutics, кандидат которой, VY-HTT01, уже подготовлен для первых клинических исследований.

Pharma.net.ua
По материалам: Biopharma dive
>
полезный материал
0 читателей 0 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 241 раз
поделитесь с другими
Версия для печати
обсуждение и комментарии
Присоединяйтесь
материалы сюжета
больше новостей на эту тему