Vertex получила от FDA быстрое одобрение дорогого триплета от муковисцидоза

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств одобрило долгожданный продукт от Vertex, предназначенный для лечения муковисцидоза и состоящий из трех лекарств. Решение регулятора было принято всего через два месяца после принятия заявки.

FDA одобрила продукт на основании положительных результатов двух клинических исследований на поздней стадии, показавших, что у пациентов, получавших новый препарат, среднее улучшение функции легких составило 14%, а частота легочных обострений снизилась на 63% по сравнению с плацебо.

Препарат, получивший название Trikafta, стал первой тройной комбинированной терапией на рынке. Триплет, состоящий из ивакафтора, тезакафта и элексакафтора, показан для пациентов старше 12 лет с наиболее распространенной мутацией при муковисцидозе. Согласно оценке FDA, эта группа представляет приблизительно 90% больных муковисцидозом, в том числе и 27 000 человек, проживающих в США.

Vertex установила цену Trikafta в $ 23 896 за 28-дневную упаковку, соответственно, годовая стоимость лечения равна $ 311 503. Это на десятки тысяч долларов больше, чем лечение уже известными препаратами Symdeko и Orkambi, которые выпускает тот же производитель. По некоторым оценкам, продажи нового триплета принесут Vertex 1 миллиард долларов уже в 2020 году.