Уникальное лекарство от ожирения доказало свою эффективность

Уникальное лекарство от ожирения доказало свою эффективность

Препарат сетмеланотид от бостонской компании Rhythm Pharmaceuticals упешно прошел ряд опорных клинических испытаний, доказав свою эффективность. Компания готовит досье для американскогои и европейского регуляторов.

Менее чем через два года после своего дебюта ведущий экспериментальный препарат биофармацевтической компании из Бостона Rhythm Pharmaceuticals прошел два опорных испытания в группе пациентов с редкими формами ожирения, обусловленными генетическими нарушениями.

Препарат сетмеланотид, вводимый ежедневно инъекционным путем, оценивался в двух аналогичных клинических исследованиях в течение одного года. Первичная конечная точка исследований заключалась процентном соотношении участников, достигших по меньшей мере 10% потери веса с помощью экспериментального препарата.

Сетмеланотид является циклическим пептидом, состоящим всего из восьми аминокислот, и первым в своей группе агонистом рецептора меланокортина-4 (MC4R). Препарат активирует MC4R, часть сигнального пути лептина-меланокортина, который, как считается, регулирует метаболизм и пищевое поведение и играет ключевую роль в регуляции веса, увеличивая расход энергии и снижая аппетит.

Определенные варианты генов, таких как проопиомеланокортин (POMC) и рецептор лептина (LEPR) нарушают функцию сигнального пути лептина-меланокортина и связаны с неослабевающим голодом (гиперфагией)ы и тяжелым ожирением с ранним началом. В двух опорных исследованиях сетмеланотида приняли участие группы пациентов с мутациями в этих генах.

Rhythm Pharmaceuticals, которая также разрабатывает формулу для еженедельного приема сетмеланотида, готовится завершить досье на маркетинговую заявку FDA к концу этого года или в первом квартале 2020 года. Производитель параллельно готовит документацию для европейского регулятора.

В компании рассчитывают, что пиковые продажи препарата составят до 750 миллионов долларов, но при этом планируют расширить группу потенциальных пациентов и увеличить продажи до более чем 1 млрд долларов США.

Похожие материалы