Takeda принялась за лечение орфанных заболеваний в Индии

В этой стране регистрируется высокая распространенность лизосомальных болезней накопления, таких как синдром Хантера, болезнь Гоше и болезнь Фабри. С учетом этого Takeda, являющаяся одним из лидеров в области производства препаратов для лечения орфанных заболеваний, выводит на индийский рынок Idursulfase, Velaglucerase alfa и Agalsidase alfa – препараты, показанные для лечения синдрома Хантера, болезни Гоше и болезни Фабри соответственно.

Синдром Хантера – серьезное наследственное заболевание, которое встречается чаще у мужчин и влияет на способность организма расщеплять определенные мукополисахариды, гликозаминогликаны.

Болезнь Гоше является сфинголипидозом – наследственным нарушением метаболизма, которое возникает в результате дефицита глюкоцереброзидазы и приводит к накоплению глюкоцереброзида и родственных метаболитов. Клинические проявления варьируются в зависимости от типа, но чаще всего – гепатоспленомегалия или нарушения функций ЦНС.

Болезнь Фабри – также сфинголипидоз, обусловленный дефицитом α-галактозидазы А, который вызывает появление ангиокератом, акропарестезий, помутнение роговицы, рецидивирующие эпизоды лихорадки и почечную или сердечную недостаточность.

Заявленные препараты Takeda достаточно давно используются для лечения этих расстройств, например, Idursulfase был одобрена американским регулятором в 2006 году, Velaglucerase alfa – в 2010, однако они все еще малодоступны в других странах, несмотря на высокую распространенность лизосомальных болезней накопления.