Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Либо авторизируйтесь через

полезный материал
3 читателей 3 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 1121 раз

В США одобрен первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна

Новости Украины - 1121
second date1121
Ранее консультативный совет FDA проголосовал против рекомендации препарата к одобрению, посчитав данные клинисследований о его эффективности недостаточными. Читать далее
читайте также Главное за неделю

Американский регулятор FDA впервые одобрил лекарственное средство для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) Exondys 51, которое было разработано биотехнологической компанией Sarepta Therapeutics Inc. Акции американской компании выросли на 91%.

Препарат предназначен для еженедельного внутривенного введения.

Развитие МДД обусловлено мутацией гена, кодирующего деятельность белка дистрофина, который является важной структурной составляющей мышечной ткани. Такая мутация встречается у 13% пациентов с МДД.

Стоимость годового курса терапии препаратом Exondys 51 составит 300 тыс. долл.

Ранее консультативный совет FDA проголосовал против рекомендации препарата к одобрению, посчитав данные клинических исследований о его эффективности недостаточными.

В июле 2016 года регулятор отказался одобрить препарат для лечения МДД Raxone (idebenone) компании Santhera Pharmaceuticals.

До этого неудачу потерпели компании PTC Therapeutics с препаратом Translarna (ataluren) и BioMarin Pharmaceutical с препаратом Kyndrisa (drisapersen).

Pharma.net.ua
По материалам: Фармвестник
>
полезный материал
3 читателей 3 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 1121 раз
поделитесь с другими
Версия для печати
обсуждение и комментарии
Присоединяйтесь
материалы сюжета
больше новостей на эту тему