Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Присоединяйтесь и анализируйте фармрынки Украины и мира вместе с нами!

Либо авторизируйтесь через

В фокусе
полезный материал
2 читателей 2 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 565 раз

ТОП-5 инновационных препаратов для лечения орфанных заболеваний

В фокусе Рейтинги - 565
second date565
Рейтинг из 5 лучших препаратов для лечения орфанных заболеваний из числа одобренных FDA в 2018 году. Читать далее
читайте также Главное за неделю

Среди последних новинок, утвержденных американским регулятором, отдельное внимание специалистов привлекли уникальные лекарственные агенты, разработанные для лечения орфаннных заболеваний. Из них наиболее сенсационными и первыми в своем классе были признаны следующие:

  1. Pegvaliase (Palynziq, BioMarin Pharmaceutical Inc) – первая одобренная для применения у взрослых ферментная заместительная терапия, направленная на устранение первопричины фенилкетонурии.
  2. Migalastat (Galafold, Amicus Therapeutics) – первое пероральное средство для лечения болезни Фабри, генетически детерминированного заболевания класса лизосомных патологий накопления.
  3. Burosumab (Crysvita, Ultragenyx Pharmaceutical Inc), первый препарат, одобренный для лечения взрослых и детей в возрасте от 1 года и старше с X-сцепленной гипофосфатемией – наследственной прогрессирующей формой рахита.
  4. Amifampridine (Firdapse, Catalyst Pharmaceuticals) – блокатор калиевых каналов для лечения миастенического синдрома Ламберта-Итона у взрослых.
  5. Cenegermin (Oxervate, Dompé Farmaceutici SpA) для лечения нейротрофического кератита, редкой серьезной патологии, поражающей роговицу глаза.

Примечательным также были признан Elapegademase (Revcovi, Leadiant Biosciences), агент для терапии взрослых и детей с тяжелым комбинированным иммунодефицитом аденозиндеаминазы (редкое метаболическое нарушение, вызывающим тяжелый иммунодефицит).

Pharma.net.ua
По материалам: Medscape
>
полезный материал
2 читателей 2 отметили
этот материал как полезный
статья прочитана 565 раз
поделитесь с другими
Версия для печати
обсуждение и комментарии
Присоединяйтесь
материалы сюжета
больше новостей на эту тему